"Клинические испытания HD вселяют чувство оптимизма и надежды в сообщество HD, при этом большинство респондентов [в нашем опросе] сообщают о готовности участвовать в испытаниях. По мере разработки и внедрения новых исследований важно учитывать мнение и отношение пациентов », – пояснила Таня М. Бардакджян, MS, CGC, старший генетический консультант отделения неврологии Пенсильванского университета.
Сейчас проходят испытания методы лечения, которые могут быть нетрадиционными и выходить за рамки ежедневного приема таблеток. Некоторые требуют повторных внутривенных инфузий, люмбальных проколов или операции на головном мозге; некоторые можно вводить только в местах, удаленных от места проживания пациента; и другие могут вызвать серьезные побочные эффекты. «Чтобы оптимизировать осуществимость, важно сначала понять, как потенциальные участники исследования относятся к этим новым планам испытаний, с вмешательствами, которые могут включать в себя более высокий потенциальный риск, но также и более высокую потенциальную награду», – отметила г-жа.
Бардакджян. Авторы также хотели определить, различались ли ответы, если респондент был потенциальным носителем болезни, бессимптомным генетическим носителем или демонстрировал симптомы HD.
Восемьдесят семь респондентов заполнили анонимный опрос, включая 36 пациентов с диагнозом HD, 18 носителей пре-манифестных мутаций и 33 бессимптомных участников группы риска. Анкета включала вопросы с несколькими вариантами ответов относительно гипотетических сценариев.
Например, был задан один вопрос: «Насколько вероятно, что вы примете участие в испытаниях генной терапии, если бы лечение представляло собой внутривенное вливание в руку, требующее посещения клиники один раз в месяц?"Ответы могут варьироваться от маловероятных до очень вероятных.
В другом вопросе оценивалась готовность респондента участвовать в клиническом испытании на основе личных целей терапии, таких как поиск лекарства, замедление прогрессирования болезни или помощь будущим поколениям. Их также спросили о том, как они воспринимают мотивацию исследователей к проведению испытаний, в том числе о том, думают ли они, что следователи ищут финансовой выгоды или стремятся продвинуться по карьерной лестнице. Результаты были разбиты по трем группам статуса заболевания, описанным выше.
В анкете также собраны демографические, клинические и генетические данные.
Ответы показали, что большинство участников с большой вероятностью или вероятностью будут участвовать в клинических испытаниях, независимо от дизайна исследования или целей терапии.
Однако люди, которые знают, что являются носителями мутации и, следовательно, разовьются HD в будущем, но еще не имеют симптомов, имели наиболее благоприятные взгляды. Кроме того, более инвазивные процедуры и испытания, включающие введение плацебо, были менее одобрены во всех группах.
РС. Бардакджян предполагает, что один из способов противодействовать негативному эффекту включения группы плацебо в исследование – это включить возможность получения активного лечения после окончания периода плацебо.
«Мы считаем, что дизайн исследования, ориентированный на пациента, за счет включения соответствующего обучения и коммуникации для обеспечения информированности и вовлечения участников и адвокатов, вероятно, окажет положительное влияние на набор», – прокомментировала г-жа. Бардакджян.