генной терапии

При разработке клинических испытаний болезни Хантингтона сначала спросите экспертов: большинство людей в сообществе HD рассмотрят возможность участия в испытании генной терапии

"Клинические испытания HD вселяют чувство оптимизма и надежды в сообщество HD, при этом большинство респондентов [в нашем опросе] сообщают о готовности участвовать в испытаниях. По мере разработки и внедрения новых исследований важно учитывать мнение и отношение пациентов », – пояснила Таня М. Бардакджян, MS, CGC, старший генетический консультант отделения неврологии Пенсильванского университета. …

При добавлении к генной терапии соединения на основе растений могут способствовать более быстрому и эффективному лечению

Но сегодняшний стандартный процесс проведения генной терапии является дорогостоящим и требует много времени – результат многих шагов, необходимых для доставки здоровых генов в стволовые клетки крови пациентов для исправления генетической проблемы.
В открытии, опубликованном в журнале Blood, ученые Scripps Research считают, что они нашли способ обойти некоторые из текущих трудностей, что привело к более эффективному методу доставки генов, который позволил бы сэкономить деньги и улучшить результаты лечения. …

Нацеливание на подмножество стволовых клеток крови демонстрирует длительное терапевтически релевантное редактирование генов

Впервые ученые специально отредактировали генетический состав специализированного подмножества взрослых стволовых клеток крови, которые являются источником всех клеток крови и иммунной системы.
Доказательство принципа исследования предполагает, что эффективная модификация стволовых клеток-мишеней может снизить затраты на лечение заболеваний крови и других заболеваний, редактирующих гены, при одновременном снижении рисков нежелательных эффектов, которые могут возникнуть при менее разборчивом подходе. …

Стратегия генной терапии признана эффективной на мышиной модели наследственного заболевания TSC

Ген, называемый TSC2, кодирует туберин, белок, который ингибирует рост и пролиферацию клеток. Когда в TSC2 происходят мутации, приводящие к нехватке туберина в клетках, клетки увеличиваются и размножаются, что приводит к образованию опухолей.

Чтобы восстановить функцию TSC2 и туберина на мышиной модели комплекса туберозного склероза, исследователи разработали форму генной терапии с использованием вектора аденоассоциированного вируса, несущего ДНК, которая кодирует конденсированную форму туберина (которая соответствует несущей способности вектора). ) и функционирует как нормальный белок туберин полной длины. …

NVP-TECHNO.RU