Стратегия генной терапии признана эффективной на мышиной модели наследственного заболевания TSC
Ген, называемый TSC2, кодирует туберин, белок, который ингибирует рост и пролиферацию клеток. Когда в TSC2 происходят мутации, приводящие к нехватке туберина в клетках, клетки увеличиваются и размножаются, что приводит к образованию опухолей.
Чтобы восстановить функцию TSC2 и туберина на мышиной модели комплекса туберозного склероза, исследователи разработали форму генной терапии с использованием вектора аденоассоциированного вируса, несущего ДНК, которая кодирует конденсированную форму туберина (которая соответствует несущей способности вектора). ) и функционирует как нормальный белок туберин полной длины. …