Клиренс FDA, предоставленный для первого клинического испытания Используя эмбриональные стволовые клетки, которое будет лечить макулярную дегенерацию

испытание

Advanced Cell Technology, Inc. («ЗАКОН»; OTCBB:ACTC), объявил, что американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) очистило применение Исследовательских новых лекарственных средств (IND) Компании немедленно инициировать Фазу I/II многофокусное клиническое испытание с помощью сетчаточных клеток, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток (hESCs), чтобы лечить пациентов с Макулярной дистрофией Штаргардта (SMD), одной из наиболее распространенных форм юной макулярной дегенерации в мире. Решение удаляет клинический захват, который FDA поместила в испытание.Макулярная Дистрофия Штаргардта вызывает прогрессивную потерю видения, обычно начинающуюся в детях между 10 — 20 годами возраста.

В конечном счете слепота следует из потери фоторецептора, связанной с дегенерацией в пигментном слое сетчатки, названной сетчаточным эпителием пигмента (RPE).. «В настоящее время нет никакого лечения для болезни Штаргардта», сказал доктор Роберт Лэнза, Главный Научный сотрудник ЗАКОНА." Используя стволовые клетки, мы можем генерировать фактически неограниченную поставку здоровых клеток RPE, которые являются первыми клетками, которые вымрут в SMD и других формах макулярной дегенерации. Мы проверили эти клетки в моделях животных болезни глаз. У крыс мы видели 100%-е улучшение визуальной производительности по невылеченным животным без любых неблагоприятных эффектов. Наши исследования показали, что клетки были способны к обширному спасению фоторецепторов у животных, которые иначе ослепнут.

Почти нормальная функция была также достигнута в модели мыши болезни Штаргардта. Мы надеемся видеть подобное преимущество у больных с различными формами макулярной дегенерации."

Испытание I/II Фазы будет проспективным, исследованием открытой этикетки, разработанным, чтобы определить безопасность и толерантность клеток RPE после подсетчаточной трансплантации пациентам с продвинутым SMD. В общей сложности двенадцать пациентов будут зарегистрированы в исследовании на многократных клинических местах.

В настоящее время рассматривающиеся места являются Институтом Глаза Жюля Стайна в UCLA (возглавляемый доктором Стивеном Шварцем); Институт Глаза Кейси в Портленде, Орегон (возглавляемый доктором Питером Фрэнсисом из Орегонского университета здравоохранения); Медицинский центр Мемориала Массачусетского университета в Вустере, Массачусетс (возглавляемый доктором Шейлшем Кошелом, Председателем Отделения Офтальмологии); UMDNJ — Медицинская школа Нью-Джерси в Ньюарке, Нью-Джерси (возглавляемый доктором Марко Сарбином, Стулом, Институтом Офтальмологии и Визуальной Науки); дополнительные места можно рассмотреть.Ранее в этом году FDA также предоставила обозначение Лекарства от редких болезней для ячеек компании RPE.

Читать  Осуществление является хорошей медициной для предотвращения и сокращения воспаленного настроения

В результате компания имеет право получить много преимуществ, включая налоговые льготы, доступ, чтобы предоставить финансирование для клинических испытаний, таких как этот, ускорил одобрение FDA и пособие на маркетинг исключительности после одобрения лекарственного средства сроком на целых семь лет.Рэймонд Ланд, доктор философии, научный сотрудник с ЗАКОНОМ, и рассмотренный одним из передовых экспертов в мире в сетчаточной физиологии клетки и восстановлении видения, прокомментировал, «Результаты исследования камер ЗАКОНА RPE, внедренных в различные модели животных макулярной дегенерации, были феноменальны. Если ЗАКОН будет наблюдать даже фракцию того преимущества у людей, то это будет не что иное как хоумран».

«Инициирование нашего клинического испытания макулярной дегенерации представляет значительный этап в прогрессе развития человеческих эмбриональных основанных на стволовой клетке методов лечения, направленных на большие глобальные рынки», сказал Уильям М. Колдуэлл IV, председатель ЗАКОНА и генеральный директор. «Я думаю, что поколения оглянутся назад в это время как один из самых захватывающих в истории медицины. С инициированием этого клинического испытания и тем из Джерона ранее этой осенью, область регенеративной медицины готова взять методы лечения эмбриональной стволовой клетки от области туманного потенциала к тому из материального и реального лечения, которое будет иметь значительное значение в жизнях миллионов людей во всем мире. Это — действительно ‘переломный момент’ для медицинского сообщества».Среди наиболее распространенных причин неизлечимой слепоты в мире дегенеративные заболевания сетчатки.

Целых тридцать миллионов человек в США и Европе страдают от макулярной дегенерации, представляющей глобальный рынок в размере $25-30 миллиардов, который должен все же быть эффективно обращен. Приблизительно 10% людей, возрасты 66 — 74 будут иметь симптомы макулярной дегенерации, подавляющее большинство «сухая» форма AMD — который в настоящее время неизлечим.

Читать  Аутизм и антидепрессанты, никакое убедительное свидетельство, что это помогает

Распространенность увеличивает до 30% у больных 75 — 85 лет возраста.«Эти номера пациента колеблются в размере», заявил Эдмунд Микунас, вице-президент ЗАКОНА Регулирующих, «и когда влияние на здоровье и качество жизни рассматривают в том контексте, макулярная дегенерация представляет одну из более значительных невстреченных медицинских потребностей в нашем обществе. С импульсом испытания этого Штаргардта и уникального опыта мы извлекли пользу как одна из нескольких компаний в мире, преуспевавшем в том, чтобы брать hESC программу в клинику, мы подготавливаем расширять наше лидерство с IND в использовании для лечения возрастной макулярной дегенерации, а также регистрации, чтобы начать клинические испытания в Европе, в самом ближайшем будущем».

Источник: Advanced Cell Technology, Inc.


Клиренс FDA, предоставленный для первого клинического испытания Используя эмбриональные стволовые клетки, которое будет лечить макулярную дегенерацию: 9 комментариев

  1. Название проекта "Стена" наталкивает на ассоциацию с Берлинской стеной. Судьба этого сооружения общеизвестна.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *