Многообещающие результаты нового лечения острой порфирии

Многообещающие результаты нового лечения острой порфирии

Порфирия вызывается различными наследственными нарушениями синтеза гема, кислородсвязывающего компонента красных кровяных телец. Гем также необходим для метаболизма некоторых лекарств и гормонов в печени. Когда печень не может правильно синтезировать гем, в организме накапливаются токсичные вещества, называемые метаболитами порфирина, что приводит к острым приступам порфирии. Небольшая группа пациентов с порфирией страдает повторяющимися острыми приступами, которые вызывают у них хронические изнурительные симптомы, требующие постоянного стационарного лечения.

Острая перемежающаяся порфирия (AIP) – наиболее частая форма острой порфирии. Пациенты, страдающие от острых приступов, лечатся с помощью настоя, содержащего форму гема, называемого гемином, который подавляет образование токсичных метаболитов.
«Хемин спас жизни многих пациентов и будет продолжать играть важную роль, но только для лечения неотложных состояний», – говорит ведущий автор исследования Элиан Сард, научный сотрудник отделения молекулярной медицины и хирургии Каролинского института и консультант Каролинского университета. Больница. "Для пациентов с рецидивирующими приступами нет другого лечебного лечения, кроме трансплантации печени."

Однако новый лекарственный препарат-кандидат гивосиран, разработанный Alnylam Pharmaceuticals, показал многообещающие результаты в клиническом исследовании I фазы у 40 пациентов. Исследование проводилось в тесном и долгосрочном сотрудничестве со шведским центром Porphyria Centre, который также оказал помощь большинству пациентов.
Применение гивосирана снизило количество острых приступов у пациентов до 79 процентов, а потребность в гемине снизилась до 83 процентов. Большинство зарегистрированных побочных эффектов были легкими или умеренными, и четкой связи между побочными реакциями и дозой не наблюдалось.

Тяжелые побочные реакции были зарегистрированы у шести пациентов, включая одну смерть, не связанную с гивосираном.
Препарат-кандидат основан на естественном методе подавления экспрессии генов, называемом РНК-интерференцией (РНКи).
«Гивосиран подавляет ALAS1, ключевой регулятор пути синтеза гема в печени, который снижает токсические метаболиты без использования гемина», – говорит д-р Сард. "Он также имеет продолжительный эффект, по крайней мере, один месяц, что дает нам эффективное средство предотвращения острых приступов у серьезно страдающих порфирией пациентов, у которых есть ограниченные возможности лечения."

Лекарство-кандидат было присвоено ПРЕМЬЕР и прорыв от Европейского агентства по лекарственным средствам и США.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, что ускорение процесса проверки может означать, что лекарство может быть доступно к началу 2020 года.

Пациенты, которые принимали участие в исследовании фазы I, будут продолжать принимать гивосиран в комбинированном исследовании фазы I / II, а полные результаты исследования фазы III с участием 94 пациентов со всего мира ожидаются весной 2019 года.
Дизайн исследования и исследование проводились в больнице Каролинского университета, Каролинском институте, Центре Порфирии в Швеции, Медицинской школе Икана на горе Синай (Нью-Йорк), больнице Королевского колледжа (Лондон), Калифорнийском университете (Сан-Франциско), Университет Юты (Солт-Лейк-Сити), Университет Уэйк-Форест (Уинстон-Салем) и Медицинский филиал Техасского университета (Галвестон).

Финансировался Alnylam Pharmaceuticals.

NVP-TECHNO.RU