Новый подход к лечению некоторых неврологических заболеваний: лабораторные исследования дают впечатляющие результаты, касающиеся смертельной болезни миелина, поражающей детей
Используя мышиные модели, исследователи определили и подтвердили новую цель лечения – токсичный белок, возникший в результате генетической мутации. Затем они успешно использовали семейство лекарств, известных как ASO (антисмысловые олигонуклеотиды), для нацеливания на цепи рибонуклеиновой кислоты (РНК), которые создали аномальный белок, чтобы остановить его производство. …