Кожа репарации стволовых клеток костного мозга пациентов с редким смертельным кожным заболеванием RDEB

Впервые, международная команда медицинских исследователей успешно лечила пациентов с фатальной и редкой кожейболезнь назвала рецессивный дистрофный буллезный эпидермолиз (RDEB) с помощью стволовых клеток костного мозга: до сих пор 10 детей сагрессивная форма болезни лечилась успешно несмотря на то, что два с тех пор умерли от связанных осложнений.Drs Джон Э. Вагнер и и Якуб Толэр из Медицинской школы Миннесотского университета в США и коллег от

Портленд, Орегон, также в США, а также коллеги в Великобритании и Японии, написал об их исследовании в работе, опубликованной вThe New England Journal of Medicine 12 августа.Буллезный эпидермолиз (EB), редкое, генетическое кожное заболевание, где даже малейшее растирание заставляет кожу вызывать пузыри и выскабливатьпрочь. А также вызывающая кожа, EB также влияет на покров рта и пищевода.EB значительно различается в серьезности и формах, самая тяжелая из которых обычно летальны.

Пациенты с более тяжелыми формами оченьхрупкий, живя в постоянной боли и рубцевании, которое может оставить их изуродованными и отключенными, и они часто умирают молодые.ЭБ Инфо Уорлд веб-сайта описывает условие как то, где кожа не имеет никаких якорей, чтобы скрепить ее слои.

Дляслучай, у людей с RDEB нет коллагена 7, белок, ответственный за соблюдение слоев кожи, «приклеенной» к друг другу и ктело.Национальный Реестр Буллезного эпидермолиза оценивает, что EB происходит в 20 новорожденных за 1 миллион живорождений в ОбъединенномГосударства. В то время как точное число людей с EB неясно, оценки предполагают, что существуют приблизительно 25 000 — 50 000 американцевпроживание с EB, большинство которых имеет симплексную форму, которая является умеренной и для которого они даже могут не искать медицинскую помощь.

Но aу меньшинства людей с EB есть тяжелые формы как Рецессивный Дистрофный EB, требуя часов ежедневной интенсивной заботы, потому что любойактивность, протирающая или вызывающая давление, производит болезненную рану, сродни ожогу второй степени.У ребенка, терпевшего тяжелая форма EB, есть чрезвычайно трудная жизнь вперед; это будет кричать с болью, когда купается, это никогда не будет бежатьи подскочите и играйте как другие дети, как даже акт ползания, поскольку младенец заставит его колени кровоточить. Родители и сиделкимладенцы с тяжелым EB кропотливо обертывают каждый из мизинцев с марлей Вазелина и затем большим количеством марли, чтобы попытаться предотвратитьих руки от рубцевания, тесемки и возникновения.

Читать  Работа в команде понижает затраты; улучшает хорошее здоровье в больных пациентах с компанией депрессии

Несмотря на это, у многих подростков с тяжелым EB есть культи для рук потому чтоих пальцы царапнули и зажили вместе.Из тех, кто продолжает жить к их 20-м и 30-м, большинство развивает агрессивную форму рака кожи. Некоторые страны имеют дажерассмотренная эвтаназия для новорожденных с самыми серьезными формами EB.Это вызвано тем, что до сих пор не было никакого лечения и никакого шанса лечения.

Это исследование является первым, чтобы показать, что стволовые клетки костного мозга могут домой к коже и верхним отделам желудочно-кишечного тракта и изменять естественноетечение болезни.Вагнер, который является директором Медицинской школы Миннесотского университета педиатрической крови и трансплантации костного мозга и клиническийдиректор Института Стволовой клетки, сказанного прессу, что:«Могли ли бы стволовые клетки от костного мозга восстановить, ткани кроме себя было довольно спорно».«Но в 2007 мы нашли редкую субпопуляцию стволовых клеток костного мозга, которые могли восстановить кожу в лабораторных моделях.

Это поразительноеобнаружение заставило нас проверять эти стволовые клетки у людей. Это никогда не делалось прежде», добавил он.

Tolar, адъюнкт-профессор педиатрической трансплантации в Медицинской школе сказал, что они нашли что:«Стволовые клетки, содержавшиеся в костном мозге, могут поехать в места травмированной кожи, приведя к увеличенному производству коллагена, который являетсянедостаточный у больных с RDEB."Tolar продолжал объяснять, что костный мозг trasplants является одним из самых опасных все же также одна из самых успешных процедур вмедицина.«Пациенты, которые иначе умерли бы от их болезни, могут часто теперь быть вылечены. Это — серьезное лечение для серьезногоболезнь», добавил он.

Вагнер, Tolar и коллеги начали работать над исследованием в 2007. С тех пор 10 детей с самыми агрессивными формами EBполучили пересадки костного мозга в Детской больнице Миннесотского университета Amplatz, с некоторым ответом лучшечем другие.

Вагнер сказал, что Вы должны посмотреть на эти результаты в контексте: «Вы должны понять, насколько ужасный эта болезнь фактически», он убедил,чтобы понять достижение.«С момента рождения эти дети страдают в конечном счете рубцующихся от пузырей из малейшей травмы.

Они живут жизнямихроническая боль, предотвращая любой шанс для нормальной жизни. Моя надежда состоит в том, чтобы сделать что-то, что могло бы изменить естествознание этогоболезнь и улучшает качество жизни этих детей», сказал Вагнер.

Читать  Более низкая продолжительность жизни мужчин, в основном вызванная путем курения в Европе

В их статье Вагнер, Tolar и коллеги описывают, как они лечили семь детей с RDEB между октябрем 2007 иАвгуст 2009 с «immunomyeloablative химиотерапия и аллогенная пересадка стволовых клеток».Цель состояла в том, чтобы увеличить сумму выражения C7, из которого они оценили «посредством окрашивания иммунофлюоресценции» и использования«микроскопия электрона передачи, чтобы визуализировать волоконца фиксации». Они также вели фотографический учет формирования пузыря изаживление раны.

В их результатах они сообщили, что один пациент умер от «кардиомиопатии перед трансплантацией», и оставления шесть, каждый имел«тяжелая связанная с режимом кожная токсичность», в то время как все улучшили заживление раны и уменьшили формирование пузыря между 30и спустя 130 дней после получения нового костного мозга.Один дальнейший пациент умер в 183 дня после пересадки «в результате отторжения трансплантата и инфекции». Другие пять былиспустя живые 799 дней после трансплантации.Исследователи пришли к заключению что:«Увеличенное депонирование C7 и длительное наличие донорских клеток были найдены в коже детей с дистрофным рецессивомбуллезный эпидермолиз после аллогенной пересадки костного мозга."

Они сказали, что дальнейшие исследования должны теперь быть сделаны, чтобы «оценить долгосрочный риск и пользу такой терапии у больных с этимнарушение».Вагнер и Толэр продолжают оценивать успех детей. Они проверяют свое полное здоровье и прочностьих кожа, и также использующий лабораторные анализы, чтобы видеть, как хорошо донорские клетки объединяются в их кожу, а также измеряют уровниколлаген 7.«Что мы теперь знаем, то, что после этого лечения, здоровые донорские клетки проживают в коже, коллаген 7 последовательно увеличения в течение долгого времении кожа постепенно становится более устойчивой, чтобы вызвать пузыри на формировании», сказал Вагнер.«Это открытие расширяет объем трансплантации костного мозга и служит примером силы стволовых клеток влечение болезни», добавил он.

«В то время как лечение предлагает шанс для лучшей жизни, оно идет со значительным риском», сказал Толэр. «Два ребенка умерли отосложнения имели отношение к лечению, таким образом, обработки необходимы."«Пересадка костного мозга для рецессивного дистрофного буллезного эпидермолиза».Джон Э. Вагнер, Акеми Ишида-Ямамото, Джон А. Макграт, Мария Хордински, Дуглас Р. Кин, Меган Дж.

Загадка, Марк Дж.Осборн, Троя Лунд, долан Мишель, Брюс Р. Блэзэр и Якуб Толэр.N Engl J медиана 2010; 363:629-639; 12 августа 2010

ДОИ: 10.1056/NEJMoa0910501Источники: Миннесотский университет, мир информации EB, стэнфордская медицинская школа.


Кожа репарации стволовых клеток костного мозга пациентов с редким смертельным кожным заболеванием RDEB: 3 комментария

  1. Элементарный шантаж СМИ раздувают, тиражируя в разных изданиях. Долг не только ее, но и ее дочери с двумя детьми, на которых она получает пособие и выплаты к рождению ребенка, и совершеннолетними детьми, которые можут работать. Кстати, а где отец новорожденного? Не расписываются, чтобы числиться матерью одиночкой и урывать из казны пособия в ущерб реально нуждающимся в помощи. Делать сюжеты о таких шантажистах — позор для СМИ.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *