БАС, дегенеративное состояние без лечения, поражает нервные клетки головного и спинного мозга, постепенно влияя на способность людей двигаться, говорить, есть и даже дышать. Новые результаты, опубликованные в журнале Muscle and Nerve, являются дополнительным доказательством преимуществ, которые пациенты с БАС могут испытывать при приеме перорального препарата под названием AMX0035, который представляет собой комбинацию фенилбутирата натрия и таурусодиола. Эти компоненты нацелены на окислительный стресс в митохондриях нервных клеток, производящих энергию, и в эндоплазматическом ретикулуме, обрабатывающем белок, для предотвращения нейродегенерации.
В исследовании CENTAUR 137 участников с БАС были рандомизированы два к одному для приема AMX0035 или плацебо.
Недавно исследователи продемонстрировали, что AMX0035 замедляет прогрессирование болезни БАС в течение шести месяцев, оказывая влияние на различные виды повседневной жизни, такие как способность пациента ходить, говорить, пользоваться посудой или глотать пищу. Пациенты, завершившие курс CENTAUR, имели право участвовать в открытом расширении (в котором все пациенты получали AMX0035), направленном на оценку долгосрочной безопасности и эффективности лекарства.
Почти трехлетний анализ выживаемости исследователей включал всех участников, зачисленных в CENTAUR, независимо от того, продолжали ли они долгосрочное лечение AMX0035 в расширенном открытом расширении или нет. Команда обнаружила, что участники, изначально рандомизированные для получения AMX0035, жили в среднем 6.На 5 месяцев дольше, чем те, которые изначально были рандомизированы для приема плацебо.
«Эти результаты являются важным шагом вперед, потому что в этом исследовании раннее лечение AMX0035 было связано с более длительной выживаемостью у людей с БАС», – сказала руководитель исследования Сабрина Паганони, доктор медицинских наук, исследователь Центра Хили и AMG по БАС и доцент кафедры физической медицины и реабилитации Гарвардской медицинской школы и реабилитационной больницы Сполдинг. "Эти результаты предоставляют существенные доказательства, подтверждающие роль AMX0035 в лечении БАС. Дальнейшие шаги будут зависеть от текущих обсуждений с регулирующими органами."
Старший автор Мерит Кудкович, доктор медицины, директор Центра Хили и AMG по БАС в MGH, руководитель неврологии в MGH и профессор неврологии Джулиан Дорн в Гарвардской медицинской школе добавили: «Это одно из первых исследований, показавших эффект. как на функцию, так и на выживание. Мы надеемся, что это только начало многих новых методов лечения БАС."