Нацеливание на подмножество стволовых клеток крови демонстрирует длительное терапевтически релевантное редактирование генов
Впервые ученые специально отредактировали генетический состав специализированного подмножества взрослых стволовых клеток крови, которые являются источником всех клеток крови и иммунной системы.
Доказательство принципа исследования предполагает, что эффективная модификация стволовых клеток-мишеней может снизить затраты на лечение заболеваний крови и других заболеваний, редактирующих гены, при одновременном снижении рисков нежелательных эффектов, которые могут возникнуть при менее разборчивом подходе. …