Способность эффективно генерировать определенные для пациента стволовые клетки от дифференцируемых клеток и затем надежно направить их, чтобы сформировать специализированные клетки (как нейроны или мышца) имеет огромный терапевтический потенциал для замены больных или поврежденных тканей. Однако несмотря на некоторые успехи, были значительные ограничения, связанные с существующими методами, используемыми, чтобы генерировать вызванные человеком плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs).
Теперь, исследование, изданное Cell Press в журнале Cell Stem Cell, представляет новую стратегию создания iPSCs, который показывает некоторые значительные преимущества при сравнении с током iPSC технологии. Новый метод не требует опасной генетической модификации и открывает большую перспективу для того, чтобы сделать перепрограммный процесс более терапевтически релевантным.«Клиническому применению iPSCs в настоящее время препятствует низкая эффективность iPSC поколения и протоколов, постоянно изменяющих геном, чтобы произвести клеточное перепрограммирование», объясняет главный автор исследования, доктор Деррик Дж. Росси из Медицинской школы Гарварда. «Возможно, что еще более важно безопасным и эффективным средствам направления исхода определенных для пациента клеток IPS к клинически полезным типам клетки недостает».
В текущем исследовании доктор Росси и коллеги не проявляли стандартный подход, чтобы постоянно изменить геном, чтобы достигнуть выражения белковых факторов, которые, как известно, повторно программировали взрослые клетки в iPSCs. Вместо этого они развились, синтетический продукт изменил молекулы РНК посредника (который они назвали «измененными РНК»), который закодировал адекватные белки, но не объединялся в ДНК клетки.Повторное назначение модифицированных РНК привело к прочному выражению перепрограммных белков в зрелых клетках кожи, тогда преобразованных в iPSCs с потрясающей эффективностью. «Мы действительно не ожидали, что модифицированные РНК будут работать так эффективно, но перепрограммные полезные действия, которые мы наблюдали с нашим подходом, были очень высоки», говорит доктор Росси.
Значительно, модифицированный метод РНК также привык к успешно, чтобы управлять исходом iPSCs. «Создание iPSCs является критическим первым шагом к определенным для пациента методам лечения, но действительно понять обещание клеточных технологий IPS для регенеративной медицины или моделирования болезни, мы должны использовать потенциал клеток IPS, чтобы генерировать клинически полезные типы клетки», отмечает доктор Росси. Вызванный РНК iPSCs с РНК, связанной с развитием мышечной клетки, заставил клетки дифференцироваться в мышечные клетки – снова просто, эффективно и без непосредственного риска стимулирования генетических мутаций.
Эти результаты исследования демонстрируют, что роман вызванная РНК iPSC технология предлагает значительные преимущества перед существующими методологиями. «Наша технология представляет безопасную, эффективную стратегию соматической клетки повторно программирующий и направляющий исход клетки, имеющий широкую применимость для фундаментального исследования, моделирования болезни и регенеративной медицины», завершает доктор Росси. «Мы полагаем, что наш подход имеет потенциал, чтобы стать майором и возможно даже центральной технологией предоставления возможности для основанных на клетке методов лечения».Источник:Cell Press