Пациенты муковисцидоза (CF) с нормальным к мягко сниженной функции легкого могут извлечь выгоду из нового исследовательского лекарственного средства, разработанного, чтобы помочь предотвратить формирование липкой слизи, которая является признаком болезни, по словам исследователей, вовлеченных в клиническое испытание фазы 3 лекарственного средства. Названный denufosol, исследовательское лечение может быть дано рано в процессе болезни CF и может помочь задержать развитие заболевания легких в этих пациентах, исследователи нашли.Результаты исследования были изданы онлайн перед печатной версией американского Журнала американского Грудного Общества Респираторной медицины и Реаниматологии.«Несмотря на то, что легкие детей с CF, как думают, нормальны при рождении, исследования продемонстрировали значительное повреждение легкого, происходящее рано в жизни в детях, страдающих от муковисцидоза», сказали ведущий следователь Франк Аккерсо, MD, преподаватель педиатрии, университет Колорадской Медицинской школы, Денвер. «Много пациентов продолжают нести прогрессивную потерю функции легкого несмотря на лечение осложнений.
Поскольку denufosol может использоваться рано в жизни, он предлагает надежду на задержку или предотвращение прогрессивных изменений, приводящих к необратимой обструкции потока воздуха в пациентах CF».Denufosol принадлежит классу препаратов, известных как регуляторы ионного канала. Эти препараты помощь уравновешивает поток ионов через клеточные мембраны, помощь, нормализуют гидратацию поверхности дыхательных путей и подарок ухудшения клиренса слизи у больных, кто страдает от болезни.
При муковисцидозе хлорид натрия иона обычно не течет через клеточные мембраны, приводящие к густой, липкой слизи, которая является трудной кашлять из дыхательных путей. В дополнение к порождению проблем с дыханием слизь становится нерестилищем для бактерий и может вызвать серьезные инфекции дыхательных путей.Denufosol работает путем увеличения секреции хлорида, ингибированного поглощения натрия и увеличения частоты биения крошечных волос или «ресничек», покрова хода дыхательных путей к ясной слизи. Объединенный, эти эффекты улучшают гидратацию дыхательных путей и помощь в очищающейся слизи.
Лекарственное средство отличается от других лекарств CF, прежде всего лечащих симптомы, а не первопричины, сказал доктор Аккерсо, который является также директором университета центра муковисцидоза Колорадо.Это исследование является первым большим, испытанием фазы 3 регулятором ионного канала в пациентах муковисцидоза с минимальным начальным легочным ухудшением функции.«Патологический транспорт ионов и дефектный клиренс реснитчатого эпителия являются фундаментальными дефектами, способствующими осложнениям заболевания легких CF, включая включение слизи, хроническую бактериальную инфекцию, воспаление и прогрессирующее повреждение дыхательных путей», отметил доктор Аккерсо. «Несмотря на то, что в настоящее время доступные препараты предназначаются для этих осложнений, denufosol был разработан, чтобы лечить основные дефекты, которые вызывают осложнения и могли потенциально изменить течение болезни, особенно, когда применено рано в процессе болезни».Исследователи зарегистрировали 352 пациента муковисцидоза 5 лет и старше, и зарегистрировали их, чтобы получать или вдохнувший denufosol или плацебо три раза ежедневно в течение 24 недель, сопровождаемых 24-недельным периодом открытой этикетки, когда все пациенты получили denufosol.
В основании зарегистрировалось большинство пациентов, имел умеренное ухудшение легкого, функционируют и принимали многократные лекарства, чтобы управлять их симптомами. Поскольку результаты исследования были измерены с помощью спирометрии, анализ функции легкого, который может быть трудно точно использовать в маленьких детях, пациентах, были исключены, менее чем пять лет возраста.
Ставки выдоха пациентов и объем легкого были измерены в течение исследования, и также были проверены для нежелательных явлений, таких как кашель, перегруженность, лихорадка или синусит. В конце 24-недельного периода исследователи определили пациентов, получивших denufosol, имел лучшие ставки выдоха легкого, чем те в группе плацебо, объемы выдоха которой остались относительно неизменными от начала исследования.
У и групп были подобные числа и типы нежелательных явлений с denufosol пациентами, испытывающими значительно меньше головных болей и более низких показателей синусита и насморка.Несмотря на то, что дети, менее чем пять лет возраста были исключены из этого исследования, доктор Аккерсо, сказали, что будущее учится, вероятно, обратился бы к использованию denufosol в этом младшем населении.«Рассматривая доказательства, что ранние результаты воспаления и инфекции в сниженной функции легкого и структурное повреждение в раннем детстве, будущие исследования эффектов denufosol в течение первых 5 лет жизни гарантированы», сказал он.
Второе, подобное испытание фазы 3, включающее более длинную управляемую плацебо фазу лечения, является продолжающимся, чтобы далее исследовать эффективность denufosol у больных с CF, добавил доктор Аккерсо.Источник: американское грудное общество