Значительные продвижения в несколько спорном исследовании стволовых клеток продолжаются в 2011. Не имея текущего лечения в наличии, главная причина потери видения может быть в состоянии лечиться с помощью человеческих эмбриональных стволовых клеток. Как раз сегодня было объявлено, что американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило, что клинические испытания заявления лечить Сухую Возрастную Макулярную дегенерацию (AMD) с помощью ретиналя пигментируют эпителиоциты, полученные из человеческих эмбриональных стволовых клеток.
Сухая AMD сокрушает между 10-15 миллионами американцев.Передовые клеточные технологии (ACT) объявили, что им теперь разрешают инициировать Фазу I/II многофокусное клиническое испытание, чтобы лечить пациентов с Сухой AMD, наиболее распространенной формой макулярной дегенерации в мире. Возрастная Макулярная дегенерация имеет две преобладающих формы, влажные и сухие.
Сухая AMD является наиболее распространенной формой, составляя почти 90% всех случаев. Прогресс Сухой AMD включает распад или истончение слоя клеток RPE в пятне пациента, области в центре сетчатки, ответственной за высокое видение остроты.
В течение долгого времени прогрессивная потеря клеток RPE и сопровождающая потеря фоторецепторов могут вызвать тяжелую потерю видения и даже слепоту.Сухая макулярная дегенерация диагностирована, когда желтоватые пятна, известные как друзы, начните накапливаться в и вокруг пятна, очень пигментированного желтого пятна овальной формы около центра сетчатки человеческого глаза.
Пятно поглощает избыточный синий и ультрафиолетовый свет, которые входят в глаз и действия как естественный блок солнца для этой области сетчатки. Считается, что эти пятна являются осадками или зубным налетом от ухудшающейся ткани. Сухая AMD через период лет медленно может прогрессировать в постепенное ухудшение сетчаточных клеток, которые также могут вызвать тяжелую потерю видения.
В настоящее время нет никакого лечения, доступного для этой распространенной болезни стареющего мирового населения.Гэри Рабин, Временный председатель и генеральный директор ЗАКОНА, компания биотехнологии, применяющая клеточную технологию в области регенеративной медицины, в заявлении, говорит:«ЗАКОН является теперь первой компанией, которая получит клиренс FDA для двух hESC испытаний и является теперь истинным переводным лидером в области регенеративной медицины.
Это отмечает важный шаг вперед, не только в пределах сектора стволовой клетки, но и, потенциально для современных методов здравоохранения. Мы планируем продолжиться в клинику с обеими из наших находящихся в hESC программ как можно быстрее».
Испытание I/II Фазы будет проспективным, исследованием открытой этикетки, разработанным, чтобы определить безопасность и толерантность клеток RPE после подсетчаточной трансплантации в пациентов с Сухой AMD. Двенадцать пациентов будут зарегистрированы в исследовании на многократных клинических местах.
Места в настоящее время на рассмотрении являются Институтом Глаза Жюля Стайна в UCLA и Офтальмологическим Отделением в Медицинской школе Стэнфордского университета. Дополнительные места можно рассмотреть.
Роберт Лэнза, Мэриленд, Главный Научный сотрудник ЗАКОНА обеспечивает еще некоторый фон:«Сухая AMD является главной причиной слепоты в людях по возрасту 55. Как возрасты населения, уровень AMD, как ожидают, удвоится за следующие 20 лет, далее усиливая эту невстреченную медицинскую потребность. Используя наш клинический сорт hESC линии, мы в состоянии генерировать фактически неограниченную и воспроизводимую поставку здоровых клеток RPE. Поскольку только небольшое количество (50-200K) клеток необходимо, чтобы лечить каждого пациента, производство и распределение терапевтического продукта масштабируемы со многими общими чертами наркобизнесу, который фармацевтические компании понимают хорошо.
На основе наших исследований модели животных мы очень взволнованы о возможности лечить пациентов. В крысиной модели макулярной дегенерации мы видели замечательное улучшение визуальной производительности по невылеченным животным без любых неблагоприятных эффектов.
Мы также поддержали почти нормальную функцию в модели мыши Болезни Штаргардта, форме юной макулярной дегенерации. В дополнение к этому испытанию мы планируем параллельно использовать наши камеры RPE в нашей Фазе Клиническое испытание I/II для Болезни Штаргардта, получившей зеленый свет от FDA в ноябре. Мы надеемся видеть подобное преимущество и при Болезни Штаргардта и при Сухих пациентах AMD."
Болезнь Штаргардта (также известный как дно flavimaculatus и макулярная дистрофия Stargardt) является наиболее распространенной формой наследственной юной макулярной дегенерации. Унаследованный как аутосомная рецессивная черта, это – тяжелая форма MD, начинающегося в последнем детстве, приводя к юридической слепоте. Болезнь Stargardt симптоматическим образом подобна возрастной макулярной дегенерации, и это влияет приблизительно на каждого 10000-го ребенка.В то время как начальная часть клинического испытания сосредоточится на безопасности в последующих клинических испытаниях, Компания надеется продемонстрировать, что сетчаточные эпителиоциты пигмента, введенные в сетчаточное пространство, будут способны к замедлению или несовершенному развитию болезни и потенциально даже восстановлению некоторой остроты зрения пациентам.
Эдмунд Микунас, вице-президент ЗАКОНА Вопросов регулирования завершает:«Считается, что более чем десять миллионов европейцев страдают от Возрастной Макулярной дегенерации, представляя обширную невстреченную потребность и значительную возможность сбыта. Мы продвигаемся вперед настойчиво, чтобы искать регулирующий клиренс от европейского Агентства по Лекарствам, чтобы провести клинические экспертизы в Европе».
Определенные требования включения и исключения и контактная информация Следователя будут отправлены по clinicaltrials.gov.