В США, маленьком клиническом испытании основанной на РНК генотерапии, где пациенты лечились с генетически спроектированными версиямииз их собственных стволовых клеток показал впервые, что гены анти-ВИЧ могут сохраниться у людей со связанной со СПИДом лимфомой:исследователи надеются, что исследование генотерапии может в конечном счете выдать лечение и для рака и для ВИЧ-инфекции.Вы можете читать об исследовании, во главе с исследователями в Городе Онкологического центра Надежды в Дуарте, Калифорния, в выпущенной газетеонлайн 16 июня в журнале Science Translational Medicine.
Пациенты СПИДа, заболевающие лимфомой, раком иммунной системы, часто лечатся с аутогенным HCT (гематопоэтическийклеточная трансплантация), лечение стволовой клетки, заменяющее больной костный мозг здоровыми, функционирующими клетками.Это помещает лимфому в ремиссию, но не обращается к основной ВИЧ-инфекции, скорее всего, вызвавшей его, оставив ВИЧ-положительных пациентов на пожизненной обработке антиретровирусного средства, к которой они могут однажды стать устойчивыми.Таким образом в этом исследовательском исследовании, ведущем авторе докторе Джоне Зэйе, Аароне Д. и Стуле Эдит Миллер в Генотерапии и председателевирусология в Городе Надежды и коллеги, лечили четырех пациентов, переносящих стандартный HCT с дополнительной процедурой как первый шагк возможному ВИЧ «гематопоэтическая основанная на клетке» генотерапия.Они взяли здоровые стволовые клетки крови от этих четырех пациентов и изменили их, чтобы включать три рибонуклеиновых кислоты анти-ВИЧ (РНК)тот ВИЧ блока от инфицирования новых клеток.
Они тогда влили модифицированные стволовые клетки, смешанные с нормальными стволовыми клетками, назад в пациентов, и взяли регулярные образцы кровивидеть, сколько времени модифицированные стволовые клетки сохранились в крови лечивших пациентов. Исследователи не сказали ни одного из пациентовсообщаемый любые побочные эффекты от лечения.
Зэйа сказал прессу что:«Мы все еще видим доказательства, что пациенты производят терапевтические гены, включая siRNA, спустя целых два года после этогопересадка."Он и его коллеги пришли к заключению что:«Эти результаты поддерживают развитие основанной на РНК платформы терапии клетки для ВИЧ».Генотерапия, которую исследователи развили в Городе Хоуп, использовала ribozymes и «маленькую вмешивающуюся» РНК (siRNA), короткийберега РНК, чтобы выборочно заставить определенные гены замолчать против ВИЧ-инфекции. (В газете авторы написали, что они создалиsiRNAs, чтобы выразить три функции анти-ВИЧ: CCR5 ribozyme, плетите кружево/газуйте короткая РНК шпильки и приманка СМОЛЫ).Молекула CCR5 ribozyme останавливает лейкоциты пациента, производящие CCR5, белок что использование ВИЧ, чтобы войти в клетки – хозяев.
Без CCR5 для ВИЧ, чтобы ограбить, иммуноциты пациента могут эффективно сопротивляться ВИЧ и предотвратить инфекцию.siRNA также инактивирует ВИЧ непосредственно, в то время как компонент приманки СМОЛЫ изолирует регулирующий ВИЧ, Плетут кружево белок отвирус.
В заявлении исследователи сказали, что объект состоял в том, чтобы «перезагрузить» иммунную систему, чтобы признать и предназначаться для ВИЧ с реакцией, понизившей вирусный груз.Победите автора доктора Дэвида Диджиусто, преподавателя Города Отделения Надежды Гематологии и Гематопоэтической Клеточной трансплантации,сказанный:«В то время как очень активные средства против ретровирусов умели поворачивать ВИЧ-инфекцию от непосредственного смертного приговора до долгосрочногоуправляемое хроническое заболевание, мы все еще ищем лечение."«Наши научно-исследовательские и клинические испытания показывают обещание для этого нового подхода к лечению пациентов ВИЧ», добавил он.Между тем команда продолжает больше научно-исследовательских и клинических испытаний, чтобы улучшить терапию, таким образом, пациенты получают большегенетически модифицированные стволовые клетки, таким образом, они могут развить большую устойчивость к ВИЧ.«Основанная на РНК генотерапия для ВИЧ с лентивирусным измененным вектором CD34 + клетки, у больных переносящие
Трансплантация для связанной со СПИДом лимфомы."Дэвид Л. Диджиусто, бессмертный Krishnan, Лиджинг Ли, Хэйтэнг Ли, Ширли Ли, Анита Рао, Шу Ми, ямс Присциллы, Серри Стинсон, Майкл
Kalos, Джозеф Альварнас, Саймон Ф. Лэйси, Jiing-Kuan Yee, Мингджи Ли, пошив одежды высокого класса Ларри, Дэвид Сюй, Стивен Дж. Форман, Джон Дж.Росси и Джон А. Зэйа.Научная медиана Transl, 16 июня
2010: Издание 2, Проблема 36, p. 36ra43ДОИ: 10.1126/scitranslmed.3000931
Дополнительный источник: Город Надежды.