FDA одобряет эмбриональную основанную на стволовой клетке терапию для пациентов с острым повреждением спинного мозга

стволовой

Американская FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами) поднялась, клиническое держат применение Исследовательских новых лекарственных средств (IND) Джерона — клиническое испытание Фазы I GRNOPC1 у больных с острым повреждением спинного мозга может теперь идти вперед.GRNOPC1 является самым первым клиническим испытанием основанной терапии человеческой эмбриональной стволовой клетки у людей.

Цели испытаний Фазы I установить безопасность GRNOPC1 у больных с «полным» Масштабом Ухудшения Американской ассоциации повреждения позвоночника (ASIA) оценивают подострый грудной спинной мозг раны.Томас Б. Окарма, доктор философии, М.Д., президент Джерона и генеральный директор, сказал:

Мы довольны решением FDA позволить нашему запланированному клиническому испытанию GRNOPC1 при повреждении спинного мозга продолжаться. Наши цели по применению GRNOPC1 при подостром повреждении спинного мозга неизменны — чтобы достигнуть восстановления функции спинного мозга инъекцией hESC-производных клеток — предшественников олигодендроцита непосредственно в место поражения травмированного спинного мозга пациента.

Кроме того, мы теперь формально исследуем полезность GRNOPC1 при других дегенеративных расстройствах центральной нервной системы включая болезнь Альцгеймера, рассеянный склероз и болезнь Canavan.Клинический захват следовал за одним исследованием на животных, в котором более высокая частота маленьких кист на месте раны в спинном мозге животных, введенных с GRNOPC1, наблюдались — более высокий риск, чем было задокументировано в различные предшествующие исследования.

Geron впоследствии развил новые маркеры и пробы как дополнительные технические требования выпуска для GRNOPC1. Компания закончила дополнительное подтверждающее преклиническое исследование на животных, чтобы испытать новые маркеры и пробы, и впоследствии отправила запрос к FDA для клинического захвата, который будет снят.

GRNOPC1, ведущий находящийся в hESC терапевтический кандидат Джерона, содержит hESC-производные клетки — предшественники олигодендроцита, продемонстрировавшие ремиелинизирование и рост нерва стимулирующие свойства, приводящие к восстановлению функции в моделях животных острого повреждения спинного мозга (Журнал Нейробиологии, Издания 25, 2005).Ричард Фесслер, Доктор медицины, доктор философии, преподаватель неврологической хирургии в Медицинской школе Feinberg в Северо-Западном университете, сказал:Нейрохирургическое сообщество готово начать клиническое тестирование этого нового подхода к лечению разрушительного повреждения спинного мозга. Мы знаем, что demyelination является главным в патологии раны, и ее аннулирование посредством впрыскивания клеток — предшественников олигодендроцита было бы революционным для области.

Читать  Новый Паркинсон Джин связан с иммунной системой

Если бы найдено, чтобы быть безопасной и эффективным, терапия предоставила бы жизнеспособный вариант лечения тысячам пациентов, получающих тяжелые повреждения спинного мозга каждый год.Клиническая программа GRNOPC1Пациенты, имеющие право на испытание Фазы I, должно быть, задокументировали доказательства функционально полного повреждения спинного мозга с неврологическим уровнем T3 к спинным сегментам T10 и соглашаются иметь GRNOPC1, введенный в места поражения между семью и 14 днями после раны.

Несмотря на то, что основной результат испытания является безопасностью, протокол включает вторичные результаты, чтобы оценить эффективность, такую как улучшенный нервно-мышечный контроль или ощущение в стволе или нижних конечностях. Как только безопасность в этом населении пациента была установлена, Джерон планирует искать одобрение FDA расширить исследование, чтобы увеличить дозу GRNOPC1, зарегистрировать предметы с полными цервикальными ранами и расширить испытание, чтобы включать пациентов с неполным тяжелым (АЗИАТСКИЙ сорт Масштаба Ухудшения B или C) раны, чтобы позволить доступ к терапии для столь широкого населения тяжелых пострадавших спинного мозга, как с медицинской точки зрения адекватно.Geron выбрал до семи американских медицинских центров как кандидаты, чтобы участвовать в этом исследовании и в запланированных вытяжениях протокола. Места будут идентифицированы, поскольку они приезжают онлайн и готовы зарегистрировать предметы в исследование.

Другие Потенциальные Неврологические Показания для GRNOPC1 могут включать болезнь Альцгеймера, Миссисипи (рассеянный склероз) и болезнь Canavan.Источник: Geron Corporation


FDA одобряет эмбриональную основанную на стволовой клетке терапию для пациентов с острым повреждением спинного мозга: 6 комментариев

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *