Afinitor (everolimus) в форме таблетки, препарате первого ряда для лечения взрослых и детей с доброкачественной опухолью головного мозга, связанной с бугристым склерозом, был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), фармацевтическая компания Novartis, о которой объявляют. Afinitor специально предназначен для пациентов с SEGA (подэпендимная гигантоклеточная астроцитома), тип доброкачественной опухоли головного мозга, связанной с TS (бугристый склероз) – целевые пациенты не являются кандидатами на лечебную хирургическую резекцию, но нуждаются в терапевтическом вмешательстве.
Бугристый склероз, также известный как бугристый комплекс склероза или TSC, является редким генетическим заболеванием, заставляющим доброкачественные опухоли развиваться в мозгу, а также почках, сердце, глазах, легком, коже и других органах. Симптомы могут включать проблемы поведения, заболевание легких и болезнь почек, приступы и задержку в развитии. Это вызывается мутациями или в гене TSC1, кодирующем для белка hamartin или гена TSC2, кодирующего для tuberin – белки подавляют рост опухолей.
Согласно NIH (Национальные Институты Здоровья), приблизительно 25 000 – 40 000 человек в США затронуты этим генетическим отклонением.Медицинский центр Детской больницы Цинциннати выполнил открытую этикетку, единственную руку, исследование с 28 пациентами, исследовавшее безопасность и эффективность Afinitor. Основной результат испытания был изменениями в объеме SEGA.
Novartis сказал, что ускоренное одобрение FDA для этого лечения основывалось на исследовании Цинциннати. 32% участников испытания испытали, по крайней мере, 50%-е сокращение размера их крупнейшей SEGA в шесть месяцев.
Ни один из них не развил новую SEGA в то время как на Afinitor.Существует продолжающееся испытание Фазы III, выдерживающее сравнение, Afinitor к плацебо среди пациентов с SEGA связал TS.Перед одобрением Afinitor пациенты с ростом SEGA должны были перенести операцию головного мозга, единственный вариант лечения.Херв Хоппенот, президент Онкологии Novartis, сказал:
Сегодняшнее решение FDA является важным этапом для детей и взрослых, живущих с SEGA, связанной с бугристым склерозом. Мы стремимся содействовать исследованию для пациентов с бугристым склерозом и будем продолжать работать для обращения к их невстреченным медицинским потребностям.Вики Виттемор, вице-президент и Главный Научный сотрудник Бугристого Союза Склероза, группа защиты интересов пациента, сказала:SEGA могут быть вызывающими для людей с бугристым склерозом и для всей семьи, которая является, почему мы поощряемся видеть продолжающееся исследование и новые варианты лечения как Afinitor для этих людей.
Afinitor получил приоритетный статус обзора, который предоставляют, когда существуют препараты, предлагающие главные прорывы лечения.Относительно лечения пациентов с SEGA, связанной с TS, Novartis написал в коммюнике:Это показание было одобрено в соответствии с ускоренной программой одобрения FDA, обеспечивающей доступ пациентов к лечению где ранее была невстреченная медицинская потребность даже при том, что клиническое преимущество должно все же быть подтверждено [7]. Novartis продолжает изучать эффективность и клиническое преимущество Afinitor для пациентов с SEGA, связанной с TS в испытании Фазы III.
Подчинение для одобрения в настоящее время рассматривают в Европейском союзе, Швейцария и некоторых других странах. Если одобрено Европейским валютным соглашением (европейское Агентство по Лекарствам) это будет иметь зарегистрированное патентованное название Votubia.Everolimus в настоящее время используется, чтобы предотвратить отторжение пересадок органа – иммунодепрессант.
В марте 2009 это было одобрено FDA для передового лечения рака почек, и в апреле 2010 для профилактики отторжения органа (профилактика).Источник: Novartis